- 肝生検によりNAFLDと診断された小児67例のうち、著明な線維化が認められた患者さんは10例(15%)のみでした。4
- 肝生検によりNASHと診断された144例のうち、肝硬変を発症した患者さんは25例(17%)のみでした。5
a2歳未満でLAL-Dと診断された患者さん35例についてカルテ抽出により後ろ向き解析を行った(生後6ヵ月以内に成長障害が認められたのは26例、認められなかったのは9例)。1
bプロトコールでは生存患者さんの組み入れを許容したが、全ての患者さんは死亡していた。1
References: 1. Jones SA, et al. Genet Med [published online August 27, 2015]. doi:10.1038/gim.2015.108. 2. Data on file, Alexion Pharmaceuticals. 3. Bernstein DL, et al. J Hepatol. 2013;58:1230-43. doi:10.1016/j.jhep.2013.02.014. 4. Alkhouri N, et al. Liver Int. 2013;33:79-85. doi:10.1111/liv.12024. 5. Angulo P, et al. Hepatology. 1999;30:1356-62.